Los científicos de la Universidad de California en Berkeley, han diseñado un nuevo virus que al inyectarse en la retina del ojo ayuda a la terapia génica a recuperar la vista de pacientes con enfermedades que causan ceguera, que van desde defectos hereditarios como la retinitis pigmentosa a las enfermedades degenerativas de la vejez, como la degeneración macular.
A diferencia de los tratamientos actuales, el nuevo procedimiento es rápido y no invasivo quirúrgicamente. En los últimos años, varios grupos han tratado a personas con una enfermedad hereditaria de los ojos poco común mediante la inyección de un virus con un gen directamente en la retina de un ojo con un gen defectuoso, pero el proceso era muy invasivo, y el virus con el gen normal muchas veces no era capaz de llegar a todas las células de la retina que necesitan fijación.
“La inyección del virus detrás de la retina era una cirugía riesgosa, pero hasta ese entonces los médicos no tenían otra opción debido a que ninguno de los virus de suministro de genes podía viajar por todo el camino para alcanzar a los fotorreceptores (las células sensibles a la luz que necesitan el gen terapéutico)”, dijo David Schaffer, profesor de ingeniería y director del Centro de Células Madre de Berkeley.
“Ahora nuestro nuevo virus es particularmente bueno en la orientación de los fotorreceptores críticos, ya que sobre la base de 14 años de investigación, hemos creado un virus que sólo se inyecta en el humor vítreo y es capaz de ofrecer genes hasta las zonas más delicadas y difíciles de llegar, en un procedimiento que no lleva más de 15 minutos y con la opción de que el paciente vuelva a casa el mismo día”, agrego.
Las versiones del virus se nombraron 7M8, y fueron utilizadas para transportar genes especiales curando dos tipos de ceguera hereditaria: retinosquisis ligada al cromosoma X, que afecta sólo los niños, y amaurosis congénita de Leber. En los dos casos el virus diseñado inyectado en el humor vítreo (líquido que rellena el espacio entre la superficie interna de la retina y la cara posterior del cristalino) entregó el gen correcto a todas las zonas de la retina restaurando así las células afectadas y llevándolas a la normalidad.
Actualmente el equipo ahora está colaborando con otras instituciones para identificar a los pacientes con más probabilidades de beneficiarse de esta técnica genética y después de un desarrollo preclínico empezar con los ensayos.
Un avance muy significativo en el entorno de la genética, pues tal vez muy pronto los virus serán utilizados para insertar genes que restauren la función de genes que no funcionan en diversas enfermedades, o simplemente mejorar su funcionamiento algo que me recuerda un poco al virus T.
Referencia: AAAS y UC Berkeley