Por primera vez un consejo federal de seguridad en Estados Unidos autorizó el uso de la edición genética en humanos mediante la técnica CRISPR/Cas9. Se trata de un método revolucionario que inicialmente se utilizó como un tratamiento experimental contra el cáncer.
La tecnología CRISPR/Cas9 es una herramienta molecular utilizada para “editar” o “corregir” el genoma de cualquier célula, incluyendo a las células humanas. Sería algo así como unas tijeras moleculares que son capaces de cortar cualquier molécula de ADN haciéndolo además de una manera muy precisa y totalmente controlada para modificar su secuencia, eliminando o insertando nuevo ADN.
Para este primer ensayo clínico en humanos se usara la técnica para crear un tratamiento de inmunoterapia. Se realizará en 18 pacientes de California y Texas, a los que se les extraerá linfocitos del tipo T, donde mediante la tecnología CRISPR se realizaran tres modificaciones en su material genético.
La primera de las tres modificaciones introducirá un gen que detecta el cáncer e instruye al linfocito T a atacarlo; la segunda elimina una proteína existente en el linfocito que podría interferir en ese proceso; la tercera evitará que las células cancerígenas inutilicen a los linfocitos. Una vez realizado el ‘cortapega’, se introducirán en los pacientes para comprobar la respuesta del organismo a esta modificación genética.
Cabe destacar que, aunque la edición genética ya se ha usado previamente para tratar a pacientes contra el cáncer, el uso de esta nueva tecnología permitiría eliminar las mutaciones que están implicadas en numerosas enfermedades humanas en menos tiempo y con un coste inferior al de los sistemas de edición de genes anteriores, refieren los investigadores.
El estudio, del que no se conoce su coste exacto, será financiado por Sean Parker, el ex presidente de Facebook y fundador de Napster, que en abril creó una fundación, dotada con 250 millones de dólares, para tratamientos de inmunoterapia.
«La tecnología CRISPR proporciona una oportunidad para manipular profundamente las células. Estamos ansiosos por formar parte del primer esfuerzo clínico en Estados Unidos usa este revolucionario enfoque terapéutico para tratar una enfermedad tan devastadora como el cáncer», dijo Jenir Haslip, la portavoz de la organización sin ánimo de lucro del multimillonario, el Instituto Parker para las Terapias Inmunes para el Cáncer y radicado en San Francisco.
Ahora, los investigadores solo esperan obtener la aprobacion de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para comenzar el estudio.
Referencia: NIH, Technology Review